CZ | EN

Application of Multifraction separation in countercurrent chromatography (MCSGP) for the polishing of Gene and Cell Therapy products

Aplikace multifrakční separace v protiproudé chromatografii (MCSGP) pro purifikaci produktů genové a buněčné terapie

Application of Multifraction separation in countercurrent chromatography (MCSGP) for the polishing of Gene and Cell Therapy products

Aplikace multifrakční separace v protiproudé chromatografii (MCSGP) pro purifikaci produktů genové a buněčné terapie

ANOTACE

Počet a význam produktů na bázi adenoasociovaných virů pro genovou terapii v posledních letech vzrůstá. V tomto mladém oboru je stále zapotřebí zlepšit účinnost a produktivitu purifikačního procesu. Jedním z klíčových atributů kvality AAV produktů je množství plných částic v porovnání s prázdnými částicemi. V rámci této práce se zabýváme možným použitím kontinuální chromatografie při purifikaci produktů genové a buněčné terapie a demonstrujeme její potenciál pro zvýšení produktivity a kvality produktů. Cílem práce je nejprve zavést robustní „purifikační“ krok purifikace AAV pro obohacení plných částic AAV, na jehož základě je navržen krok kontinuální chromatografie (MCSGP) s využitím dvoukolonového chromatografického systému.

ANNOTATION

Adeno-associated virus products for gene therapy have increased in number and become more important over the past years. In the young field of GCT products, the efficiency and productivity of the purification process still needs to be improved. One crucial quality attribute of AAV products is the content of full particles versus empty ones. As part of this thesis, we explore the possibility to apply continuous chromatography in the purification of GCT products demonstrating their potential to increase productivity and product quality. The aim of the thesis is to first establish a robust polishing step for AAV purification for full AAV particle enrichment, which is used as a basis to design a continuous chromatography step (MCSGP) using a twin-column chromatography system.